La ricerca contro la SMA
Aggiornamento sul trial Novartis

Aggiornamento sul trial Novartis

Novartis ha rilasciato il seguente aggiornamento sulla sperimentazione clinica con LMI070, in forma di lettera aperta. “Da anni i nostri ricercatori hanno lavorato duramente per…

Leggi tutto...

Aggiornamento sullo studio Sunfish

Aggiornamento sullo studio Sunfish

Roche, attraverso la sua sussidiaria Genentech, ha recentemente fornito un nuovo aggiornamento sulla sperimentazione clinica Sunfish. Ecco il testo del comunicato, emesso sotto forma di…

Leggi tutto...

Spinraza approvato in Europa!

Spinraza approvato in Europa!

La Commissione Europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio di Spinraza per il trattamento della SMA. Si tratta del primo farmaco approvato nell'Unione Europea per…

Leggi tutto...

Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni

Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni

I ricercatori del Harvard Stem Cell Institute hanno identificato un composto che può ripristinare i livelli di proteina SMN nei motoneuroni, la cui carenza è…

Leggi tutto...

Avexis lancia un nuovo studio

Avexis lancia un nuovo studio

AveXis ha recentemente annunciato l’imminente avvio di un trial clinico europeo pilota con il candidato farmaco AVXS-101 su pazienti SMA 1; lo studio arruolerà circa…

Leggi tutto...

Un nuovo bersaglio terapeutico per la SMA

Un nuovo bersaglio terapeutico per la SMA

Un team di neuroscienziati ha scoperto un enzima specifico che svolge un ruolo critico nell’atrofia muscolare spinale e che, attraverso la soppressione della sua attività,…

Leggi tutto...

Ricerca staminali

Sabato, 05 Gennaio 2013

Terapia genica con cellule staminali riprogrammate


Una importante scoperta scientifica, che dimostra l’efficacia delle cellule staminali pluripotenti indotte, è stata pubblicata il giorno 19 dicembre 2012 sulla prestigiosa rivista americana “Scienze Translational Medicine”. Si tratta di uno studio significativo che va nella direzione della cura della SMA, una delle più diffuse patologie genetiche neuromuscolari. La sperimentazione su modelli animali è stata effettuata nei laboratori del Centro Dino Ferrari, che riunisce i ricercatori dell'Università degli Studi di Milano e della Fondazione Ca' Granda Policlinico di Milano. I ricercatori sono riusciti a correggere in laboratorio delle cellule staminali ricavate dagli stessi pazienti colpiti da atrofia muscolare spinale: queste cellule, differenziate in motoneuroni (cioè, proprio quelle particolari cellule danneggiate nella SMA) sono state impiantate in un modello animale malato e ne hanno migliorato sensibilmente i sintomi, con un aumento effettivo del 50% della sopravvivenza nel modello animale che replica la forma più grave della patologia nell’uomo.
I risultati della ricerca, supportata principalmente da un progetto finanziato da Telethon e da Famiglie SMA attraverso la confederazione di SMA Europe, sono stati presentati dai ricercatori giovedì 20 dicembre all’Ospedale Maggiore Policlinico di Milano. I responsabili della ricerca sono Giacomo Pietro Comi, capo del laboratorio di Genetica nella sezione di neuroscienze del Dipartimento di fisiopatologia e dei trapianti e vicedirettore del Centro Dino Ferrari e Stefania Corti, primo autore della pubblicazione. Il gruppo di lavoro, di cui fanno parte anche ricercatori del laboratorio di genetica e bioinformatica dell’IRCCS Eugenio Medea di Bosisio Parini (Lecco), ha focalizzato lo studio sulle cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte, la cui recente scoperta è valsa il Premio Nobel per la medicina 2012 a Shinya Yamanaka. L'obiettivo era “riparare” il difetto genetico causato dalla malattia del paziente: per farlo, i ricercatori hanno aggirato il problema del gene difettoso SMN1, modificando l’altro gene simile SMN2.
I ricercatori del Policlinico hanno utilizzato un approccio di terapia genica basato su oligonucleotidi, ovvero piccole sequenze di dna create in laboratorio, per modificare il gene SMN2 contenuto nelle cellule staminali per farlo funzionare come un gene SMN1 sano. I motoneuroni ottenuti dalle staminali ricavate da pazienti SMA e non modificate presentavano i segni della malattia, mentre i motoneuroni derivati dalle cellule corrette presentavano forma e funzioni simili a quelli delle cellule normali.
“Questo studio dimostra la fattibilità del generare cellule staminali paziente-specifiche e di ottenere cellule altamente differenziate come i motoneuroni che siano anche geneticamente corrette, aprendo nuove possibilità terapeutiche per la SMA”, hanno commentato i responsabili della ricerca.

 

(fonte: Telethon)

Domenica, 03 Aprile 2011

Staminali mesenchimali e SMA


Il 18 marzo scorso si sono tenuti a Padova due incontri con il dottor Marino Andolina dell’Ospedale Burlo Garofolo di Trieste. Alle riunioni hanno partecipato esponenti dei Comitati Scientifici delle tre maggiori Associazioni italiane che si occupano di SMA (Famiglie SMA - Genitori per la Ricerca sull’Atrofia Muscolare Spinale, ASAMSI - Associazione per lo Studio delle Atrofie Muscolari Spinali Infantili e UILDM), numerosi medici e pediatri dell’Università di Padova e alcuni rappresentanti delle famiglie.
Tali incontri sono scaturiti dalla necessità di fare chiarezza rispetto alle notizie diffuse nel mese di febbraio da alcuni organi d’informazione, in merito ad una sperimentazione con cellule staminali mesenchimali attuata con risultati asseritamente positivi dal dott. Andolina nei confronti di una bambina di sei mesi, affetta da atrofia muscolare spinale di tipo 1.

Leggi tutto...

Martedì, 15 Febbraio 2011

Posto in standby il trial MotorGraft


Il trial clinico MotorGraft proposto da California Stem Cell (CSC) per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale è stato messo in attesa clinica da parte della Food and Drug Administration (FDA). Si tratta in sostanza di un ordine che la FDA impartisce ad uno sponsor per ritardare il processo sperimentativo proposto.
La messa in attesa clinica non è una procedura rara, soprattutto in caso di nuovi trattamenti come questo. Simili procedure sono state adottate dalla FDA per ciascuna delle precedenti richieste di sperimentazione con cellule staminali pluripotenti, come quelle presentate da NeuralStem (per la SLA), Geron Corporation (per lesioni del midollo spinale) e Advanced Cell Technology (per la degenerazione maculare), richieste tutte successivamente accolte e passate alla sperimentazione clinica.

Leggi tutto...

Sabato, 11 Dicembre 2010

Richiesta l'autorizzazione per il trial clinico MotorGraft


California Stem Cell (CSC) e Families of Spinal Muscular Atrophy hanno annunciato in questi giorni che CSC ha presentato la richiesta di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) alla Food and Drug Administration (FDA), per l'approvazione di un trial clinico di fase I onde valutare la sicurezza della terapia mediante trapianto di motoneuroni derivati da cellule staminali sviluppata per l'atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo I.
CSC, una delle principali società nel campo delle cellule staminali, ha sviluppato una terapia con motoneuroni derivati da cellule staminali denominata MotorGraft per il trattamento della SMA di tipo I. Studi pre-clinici compiuti in collaborazione con il gruppo di ricerca di Hans Keirstead presso la University of California Irvine hanno dimostrato benefici funzionali e sicurezza in modelli animali SMA. MotorGraft ha inoltre ottenuto lo status di farmaco orfano per il trattamento della SMA dalla FDA a fine 2009.

Leggi tutto...

Sabato, 02 Gennaio 2010

Motorgraft designato farmaco orfano dalla FDA


La Food and Drug Administration (FDA), massimo organismo statunitense di controllo sui farmaci, ha concesso la qualifica di farmaco orfano a Motorgraft, un prodotto derivato da cellule staminali umane, per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Lo hanno annunciato California Stem Cell (CSC) e Families of Spinal Muscular Atrophy, partner nel programma di sviluppo di questo potenziale trattamento contro la SMA.
La designazione di farmaco orfano offre numerosi incentivi alle aziende del settore privato che sviluppano nuovi farmaci per il trattamento di patologie con un potenziale mercato relativamente piccolo. Questi incentivi includono l’esclusività di mercato per sette anni dopo l’autorizzazione alla commercializzazione, supporto nella fase dei trial clinici, nonché benefici fiscali.

Leggi tutto...

Domenica, 01 Novembre 2009

Progressi verso la terapia mediante trapianto motoneuronale


California Stem Cell (CSC) e Families of Spinal Muscular Atrophy (FSMA) hanno annunciato di aver completato l’accordo preliminare con la Food and Drug Administration (FDA) per la presentazione di una formale richiesta autorizzativa all’inizio dei trial clinici sull’uomo della nuova terapia mediante trapianto motoneuronale, con motoneuroni ottenuti da cellule staminali, per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale di tipo 1.
CSC, azienda leader nella terapia con cellule staminali, ha sviluppato una linea cellulare nervosa ottenuta da cellule staminali impiegabile nel trattamento della SMA di tipo 1. Studi preclinici, completati in collaborazione con il prof. Hans Keirstead dell’Università della California, Irvine, hanno dimostrato un beneficio funzionale nel modello animale, su topi trattati con le cellule staminali ottenute da CSC, che ha registrato il prodotto con il nome MotorGraft.

Leggi tutto...

Giovedì, 30 Aprile 2009

Verso una potenziale terapia con staminali


Families of SMA (FSMA), l’Università della California Irvine (UCI) e California Stem Cell Inc. (CSC) hanno annunciato l’ampliamento della loro collaborazione per arrivare alla sperimentazione clinica sull’uomo di una potenziale terapia con cellule staminali per la SMA.
La prossima fase della collaborazione include l’assunzione di un Direttore Sanitario e un Coordinatore per la Ricerca Clinica nella Società California Stem Cell. Queste due nuove figure saranno responsabili del coordinamento e della preparazione del documento IND (Investigational New Drug), nonché della direzione e controllo della sperimentazione. Insieme sovraintenderanno tutti gli aspetti della preparazione e approvazione del trial clinico sui pazienti SMA 1.

Gli studi preclinici su animali, necessari per la presentazione del documento IND alla FDA (Food and Drug Administration), sono stati recentemente completati con l’utilizzo dei motoneuroni ottenuti da CSC. L’intenzione di California Stem Cell è ora quella di ottenere l’autorizzazione all’inizio della sperimentazione sull’uomo di queste cellule, quale potenziale terapia per la SMA di tipo I. A questo scopo CSC sta organizzando un meeting conclusivo con la FDA, che presumibilmente si terrà nella prima metà del 2009, in preparazione alla formale presentazione della domanda di autorizzazione al trial clinico di fase I/IIa su pazienti SMA 1, che indicativamente avverrà verso la fine del 2009.

Leggi tutto...

Disclaimer


Questo sito si rivolge a tutte le persone coinvolte nella lotta contro l'atrofia muscolare spinale, siano esse pazienti e loro familiari, medici, professionisti dell'area sanitaria o studenti. L'informazione presente nel sito serve a migliorare, e non a sostituire, il rapporto medico-paziente.
Rispetto della privacy: le informazioni personali dei visitatori di questo sito, compresa la loro identità, rimangono riservate, nel rispetto delle leggi in vigore in materia di riservatezza. Questi dati non saranno in nessun caso trasmessi a terzi, se non richiesto espressamente dalla legge. Il nostro sito non raccoglie i cookie.
Viene utilizzato Google Analytics per analizzare l'audience del sito e migliorarne i contenuti. Nessuna informazione personale viene raccolta tramite Google Analytics. Per ulteriori informazioni sulla riservatezza di Google Analytics, visitare la seguente pagina.
Fonti di finanziamento e conflitti di interesse: questo sito è finanziato esclusivamente dalle Associazioni di Pazienti più sopra elencate e denominate "Partner". Tali fonti non influenzano in alcun modo i contenuti editoriali del sito nè producono conflitti di interesse.

Nota sul direttore editoriale
Nota sulle fonti

ULTIMO AGGIORNAMENTO: 30 settembre 2017

Questo sito non contiene alcuna forma di pubblicità!

ATTENZIONE Le informazioni mediche presenti nel sito hanno carattere puramente orientativo ed informativo e non possono sostituire in nessun caso la consulenza medica. Tutte le informazioni fornite sono scritte unicamente da professionisti dell'area medico-scientifica, a meno che un'esplicita dichiarazione non precisi diversamente. Tutti i dati personali sono trattati nel rispetto della privacy.

Questo sito è dedicato alla memoria di Federico Milcovich e di tutte le persone scomparse prematuramente a causa dell'atrofia muscolare spinale e le altre malattie neuromuscolari.
Famiglie SMA - Genitori per la Ricerca sull'Atrofia Muscolare Spinale
Newsletter

Riceverai all'indirizzo che indicherai qui sotto tutte le novità sulla ricerca contro la SMA.





Sondaggi

Perchè sei interessato alla SMA?

» Vai al sondaggio »
1 Voti rimanenti

jVS by www.joomess.de.

Adobe Reader


Se hai bisogno del lettore per il
formato PDF prelevalo da qui:

Adobe reader

Questo sito utilizza i cookie. Continuando a navigare il sito accetti i termini e le condizioni previste per l'utilizzo dei cookie.

> Leggi di più

You have declined cookies. This decision can be reversed.

You have allowed cookies to be placed on your computer. This decision can be reversed.