La ricerca contro la SMA
Spinraza approvato in Europa!

Spinraza approvato in Europa!

L’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), attraverso il suo Comitato per i medicinali per uso umano, CHMP, nella riunione del 21 aprile, ha dato parere positivo…

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Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni

Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni

I ricercatori del Harvard Stem Cell Institute hanno identificato un composto che può ripristinare i livelli di proteina SMN nei motoneuroni, la cui carenza è…

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Avexis lancia un nuovo studio

Avexis lancia un nuovo studio

AveXis ha recentemente annunciato l’imminente avvio di un trial clinico europeo pilota con il candidato farmaco AVXS-101 su pazienti SMA 1; lo studio arruolerà circa…

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Roche lancia due nuovi trial

Roche lancia due nuovi trial

Roche ha lanciato ufficialmente due nuovi studi clinici di fase 2 con il farmaco RO7034067 (noto anche come RG7916). Il reclutamento dei pazienti inizierà nel…

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Aggiornamento sul trial Novartis

Aggiornamento sul trial Novartis

Novartis ha recentemente fornito il seguente aggiornamento sulla sperimentazione clinica di LMI070, un farmaco per via orale specifico per la SMA che corregge lo splicing…

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Un nuovo bersaglio terapeutico per la SMA

Un nuovo bersaglio terapeutico per la SMA

Un team di neuroscienziati ha scoperto un enzima specifico che svolge un ruolo critico nell’atrofia muscolare spinale e che, attraverso la soppressione della sua attività,…

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Ricerca clinica

Sabato, 15 Novembre 2014

Tutti i trial in Italia


TRIAL ISIS
Si tratta di uno studio clinico di fase 3, randomizzato (rapporto 2:1 tra farmaco e placebo), in doppio cieco, per valutare l’efficacia, la sicurezza clinica e la tollerabilità di ISIS-SMNRx. Il farmaco si è dimostrato ben tollerato e sicuro nei precedenti trial di fase I e II, anche con risultati incoraggianti sotto il punto di vista dell’efficacia. Il farmaco sarà somministrato per via intratecale mediante puntura lombare nella dose di 12 mg. Sono previste 6 somministrazioni in 13 mesi. Si è visto che questa metodologia di somministrazione non ha finora dato alcun problema.

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Mercoledì, 15 Ottobre 2014

Risultati dei trial Isis di fase II


Isis Pharmaceuticals ha reso noto i risultati del trial di fase II in aperto con ISIS-SMNRx nei neonati e nei bambini affetti da atrofia muscolare spinale al 19° Congresso Internazionale della World Muscle Society (WMS) svoltosi a Berlino, Germania. Isis sta attualmente trattando neonati SMA con ISIS-SMNRx in uno studio di fase 3 chiamato Endear e prevede di avviare un secondo studio di fase 3, chiamato Cherish, nei bambini affetti da SMA entro la fine dell'anno.
"Sono incoraggiato dalla totalità dei dati presentati oggi, che mostrano che l’età media senza eventi avversi dei neonati SMA, nei due gruppi di dosaggio 6 mg e 12 mg, regge bene il confronto rispetto all’età osservata in un recente studio sulla storia naturale della patologia. Questi dati, combinati con il profilo di sicurezza e tollerabilità osservato fino ad oggi, sostengono il mio entusiasmo per procedere all’ulteriore valutazione di ISIS-SMNRx in uno studio di fase 3 nei neonati con SMA di tipo I", ha detto Richard Finkel, a capo della Divisione di Neurologia del Nemours Children's Hospital. "Spesso i bambini con la SMA di tipo I trovano una morte prematura a causa della progressiva debolezza dei muscoli responsabili della respirazione e dell'alimentazione. Nello studio sulla storia naturale della patologia, di cui ero il responsabile, in un gruppo di pazienti non trattati simile a quello dello studio di Isis di fase 2, l'età media libera da eventi avversi è stata di 10,5 mesi, con meno del 20% dei pazienti liberi da eventi a 18 mesi. Oltre ai dati positivi sulla sopravvivenza libera da eventi, aumenti sostanziali e persistenti nella funzione muscolare sono stati anche osservati nei neonati trattati con ISIS-SMNRx fino a 9 mesi dall’inizio dello studio. Questo è un dato importante, perché in generale i bambini con la SMA di tipo I hanno un declino nel corso del tempo della loro funzione motoria".

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Martedì, 11 Marzo 2014

Resi noti i risultati del trial con olesoxime


Trophos ha annunciato oggi che i risultati dello studio clinico con il candidato farmaco olesoxime su pazienti con atrofia muscolare spinale mostrano un effetto benefico per il mantenimento della funzione motoria nei pazienti SMA. Se approvato, olesoxime potrebbe essere il primo trattamento sviluppato specificamente per i pazienti SMA.
Lo studio è stato condotto in sette paesi europei. E' stato uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, su 165 pazienti SMA di tipo II e non deambulanti di tipo III, di età compresa tra 3 e 25 anni. I pazienti sono stati randomizzati al trattamento e valutati ogni tre mesi per due anni. L'outcome primario era rappresentato dal cambiamento nella funzione motoria a due anni, utilizzando una scala funzionale standardizzata specifica, la MFM. Le misure di outcome secondarie includevano una scala ulteriore, la Hammersmith Functional Motor Scale per l'atrofia muscolare spinale, nonché misure elettromiografiche, la funzione polmonare, i risultati riferiti dai pazienti, l’impressione clinica globale, la qualità di vita, le complicanze tipiche SMA e la sicurezza del prodotto.

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Sabato, 11 Maggio 2013

Verso il farmaco: iniziati i test di fase 2 con ISIS-SMNRx


Un trial clinico di fase 2 per testare in dosi multiple il farmaco sperimentale ISIS-SMNRx su neonati con atrofia muscolare spinale è iniziato in quattro centri di ricerca negli Stati Uniti e in Canada. L'arruolamento dei pazienti dovrebbe iniziare in tempi stretti.
ISIS-SMNRx, sviluppato da Isis Pharmaceuticals a Carlsbad, in California, con Adrian Krainer del Cold Spring Harbor Laboratory (NY), si basa sulla tecnologia antisenso. Questa tecnologia è utilizzata per bloccare segmenti di istruzioni genetiche che creano le proteine, cambiando così il modo in cui queste istruzioni vengono "lette" da parte delle cellule.

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Mercoledì, 10 Aprile 2013

Positivi risultati intermedi del trial Trophos


La società farmaceutica Trophos ha annunciato il completamento delle analisi intermedie per lo studio di efficacia del potenziale farmaco olesoxime nell’atrofia muscolare spinale.
Il comitato indipendente di monitoraggio dei dati ha esaminato l'effetto del trattamento ad un anno di distanza dall’inizio del trial, per quanto concerne le misure di efficacia primarie (i cambiamenti nella funzione motoria utilizzando la scala MFM), insieme con i tracciati elettrocardiografici, gli esami periodici di laboratorio, i parametri emostatici e gli eventi avversi per tutti i partecipanti. Sulla base dei criteri di arresto definiti nel protocollo e le norme di sicurezza correlate al trattamento con olesoxime, la raccomandazione è quella di continuare lo studio come già pianificato.

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Sabato, 03 Novembre 2012

Un nuovo studio per ISIS-SMNRx

Isis Pharmaceuticals ha avviato un nuovo studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e il dosaggio del farmaco ISIS-SMNRx, somministrato intratecalmente a 24 pazienti affetti da SMA. Questo studio fa seguito ad un precedente studio di sicurezza a dose singola completato all'inizio di quest'anno.
Questo secondo trial permetterà di valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica per dosi crescenti di ISIS-SMNRx somministrato direttamente nel fluido cerebrospinale due o tre volte per tutta la durata dei test, prevista di 36 settimane, in 24 pazienti con atrofia muscolare spinale. Tre livelli di dosaggio saranno valutati in sequenza. Ogni livello sarà studiato in una coorte di 8 pazienti, ciascuno dei quali riceverà il principio attivo. Il dato principale dei test riguarderà il numero di partecipanti seguiti per tutta la durata dello studio che presenteranno eventi avversi. Il dato secondario riguarderà la misura dei livelli del farmaco nel plasma e nel fluido cerebrospinale.
L'approccio terapeutico antisenso di Isis per la SMA implica l'uso di una breve struttura chimica, chiamata farmaco antisenso, destinata ad aumentare la produzione della proteina SMN, carente nei pazienti SMA e associata alla normale funzione motoria. SMN2 è un gene strettamente correlato che normalmente produce una forma troncata e poco funzionale della proteina SMN. Isis ha progettato il suo farmaco antisenso in modo da legarsi all’RNA SMN2, controllando la produzione di proteina SMN. Usando questo approccio, Isis spera di fornire benefici terapeutici ai pazienti affetti da SMA.
Columbia University Medical Center e University of Utah School of Medicine stanno già reclutando candidati di sesso maschile e femminile di età compresa tra 2 e 15 anni con segni clinici attribuibili ad atrofia muscolare spinale. I dettagli di questo studio possono essere trovati sul sito Clinical Trials.

 

(fonte: ISIS)

Sabato, 06 Ottobre 2012

Verso il farmaco: Repligen inizia un trial di fase 1b con RG3039


Repligen Corporation ha avviato uno studio clinico di fase 1b con RG3039, farmaco candidato per il potenziale trattamento dell’atrofia muscolare spinale. L’obiettivo principale dello studio è la valutazione ulteriore della farmacocinetica e della sicurezza del farmaco, somministrato in dosi multiple a volontari sani.
Questa sperimentazione di fase 1b è uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, in dose multipla crescente, e sarà condotto presso la Clinica Jasper a Kalamazoo, Michigan. Secondo il protocollo di studio, ciascuno dei 32 volontari adulti sani sarà randomizzato a ricevere dosi orali crescenti sia di RG3039 che di placebo. All'interno di ciascuna delle quattro coorti di dose, sei soggetti saranno esposti a dosi orali di RG3039 e due soggetti a placebo (rapporto 3 a 1) per 28 giorni.
Gli obiettivi secondari dello studio sono quelli di correlare la farmacocinetica del farmaco con un pannello di biomarcatori molecolari, e di determinare le concentrazioni plasmatiche di inibitori RG3039 per l’enzima bersaglio DcpS. E' nelle aspettative della società che i risultati cumulativi degli studi di fase 1 possano favorire l'approccio e la progettazione di un futuro studio di efficacia di RG3039 nei pazienti SMA.

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