La ricerca contro la SMA
Spinraza approvato in Europa!

Spinraza approvato in Europa!

La Commissione Europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio di Spinraza per il trattamento della SMA. Si tratta del primo farmaco approvato nell'Unione Europea per…

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Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni

Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni

I ricercatori del Harvard Stem Cell Institute hanno identificato un composto che può ripristinare i livelli di proteina SMN nei motoneuroni, la cui carenza è…

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Avexis lancia un nuovo studio

Avexis lancia un nuovo studio

AveXis ha recentemente annunciato l’imminente avvio di un trial clinico europeo pilota con il candidato farmaco AVXS-101 su pazienti SMA 1; lo studio arruolerà circa…

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Roche lancia due nuovi trial

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Roche ha lanciato ufficialmente due nuovi studi clinici di fase 2 con il farmaco RO7034067 (noto anche come RG7916). Il reclutamento dei pazienti inizierà nel…

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Aggiornamento sul trial Novartis

Aggiornamento sul trial Novartis

Novartis ha recentemente fornito il seguente aggiornamento sulla sperimentazione clinica di LMI070, un farmaco per via orale specifico per la SMA che corregge lo splicing…

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Un nuovo bersaglio terapeutico per la SMA

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Un team di neuroscienziati ha scoperto un enzima specifico che svolge un ruolo critico nell’atrofia muscolare spinale e che, attraverso la soppressione della sua attività,…

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Ricerca farmacologica

Domenica, 02 Dicembre 2012

Un nuovo candidato farmaco da SMART Therapeutics


Si chiama SRT-344 ed è un nuovo candidato farmaco sviluppato appositamente per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale da SMART Therapeutics. SRT-344 fa parte del gruppo delle cosiddette “piccole molecole” ed è attualmente nella fase dello sviluppo preclinico; la sperimentazione clinica di fase 1 potrebbe iniziare già entro i prossimi 12-24 mesi.
La compagnia farmaceutica ne dà notizia attraverso il suo sito web, senza però fornire maggiori dettagli. SMART Therapeutics conta di utilizzare la sua tecnologia di modulazione dell’RNA per ristabilire i corretti livelli di proteina SMN nei pazienti SMA.

 

(fonte: SMART Therapeutics)

Sabato, 23 Giugno 2012

Effetti del farmaco IPLEX sul modello animale grave


Uno studio tutto italiano recentemente pubblicato su Molecular Medicine, che ha coinvolto studiosi delle Università Tor Vergata e La Sapienza di Roma, nonché del CNR di Napoli e dell’Ospedale Fatebenefratelli di Roma, fa luce sulle possibilità terapeutiche del farmaco IPLEX nell’atrofia muscolare spinale.
Si tratta di un potente ormone umano (IGF-1 o somatomedina) combinato con una sua proteina di trasporto (la terza di sei), che ne aumenta l’emivita plasmatica cioè la sua permanenza nel circolo sanguigno. Tale farmaco, già disponibile in quanto impiegato in altre patologie, era già stato sperimentato – sempre dallo stesso team di ricerca – sul modello murino di SMA lieve, con risultati limitati ma incoraggianti. Se ne era parlato nel corso del Congresso italiano Famiglie SMA-ASAMSI del 2009.
Ora il farmaco è stato testato sui topi del modello SMA grave, osservandosi – dopo somministrazione sistemica – una riduzione della degenerazione dei motoneuroni, un incremento di grandezza delle fibre muscolari e un miglioramento della funzione motoria. Tuttavia il farmaco non ha prodotto incrementi né della durata in vita dei topi trattati né del loro peso corporeo. Inoltre si è potuto appurare che i miglioramenti apportati dal farmaco non sono dipendenti dai livelli di proteina SMN, in quanto nessuna modificazione di tali livelli è stata osservata nei topi trattati. E’ noto che la SMA è causata da bassi livelli della proteina "survival motor neuron" (SMN), con conseguente degenerazione e perdita dei motoneuroni spinali e progressiva atrofia muscolare.
Si tratta ancora una volta dunque di risultati incoraggianti, che aprono alla possibilità di impiego del IPLEX nella SMA, per contrastare la progressione del processo degenerativo motoneuronale.
Lo studio ha il titolo “IPLEX administration improves motor neuron survival and ameliorates motor functions in a severe mouse model of SMA” e il testo completo può essere consultato dal sottostante link.

 

scarica il testo completo

Sabato, 19 Novembre 2011

Terapia antisenso per via sistemica


Ricercatori del Cold Spring Harbor Laboratory (CSHL) e di Isis Pharmaceuticals hanno recentemente pubblicato uno studio dai risultati sorprendenti, che suggeriscono che l'atrofia muscolare spinale potrebbe non influenzare esclusivamente i motoneuroni del midollo spinale, come si è a lungo pensato.
Le nuove scoperte suggeriscono che i difetti nei tessuti periferici come fegato, muscoli, cuore, ecc, potrebbero anche contribuire significativamente alla patologia in pazienti gravemente colpiti. Lo studio, che apre anche la strada a un potenziale farmaco SMA che potrebbe entrare in sperimentazione sull'uomo entro la fine dell'anno, è comparso su Nature il 6 ottobre scorso. 

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Giovedì, 11 Agosto 2011

Nuovi dati su ISIS-SMNRx al Congresso mondiale SMA 2011


La SMA è causata dalla perdita o mutazione del gene SMN1. La maggior parte della proteina SMN necessaria per la funzione motoria normale è prodotta da tale gene. La gravità della SMA è determinata dalla quantità di proteina SMN nella cellula.
Gli esseri umani hanno anche una o più copie di un gene correlato, SMN2, che produce una piccola frazione della proteina SMN. Un paziente SMA che ha più copie del gene SMN2 produce più proteina SMN e, di conseguenza, ha una forma meno grave di SMA.
Il farmaco antisenso ISIS-SMNRx è stato progettato per modulare lo splicing del gene SMN2 e aumentare significativamente la produzione di proteina SMN funzionale. Negli studi preclinici, i ricercatori hanno osservato dati che dimostrano che il farmaco può migliorare notevolmente le caratteristiche cliniche della SMA in un modello murino di SMA grave.

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Lunedì, 17 Gennaio 2011

Aggiornamento sul programma Repligen-Chinazoline


La società biofarmaceutica Repligen Corporation ha annunciato di aver ricevuto fondi per 1,4 milioni di dollari dall'organizzazione statunitense Muscular Dystrophy Association (MDA) per sostenere lo sviluppo del suo farmaco sperimentale RG3039 per l'atrofia muscolare spinale (SMA). Il farmaco ha dimostrato tutto il suo potenziale nelle fasi iniziali dello sviluppo ed è il principale candidato terapeutico per il trattamento della SMA.
Il composto è un inibitore di un enzima di trasformazione dell’RNA capace di aumentare la produzione di SMN, la proteina deficitaria nei pazienti affetti da SMA. La sovvenzione rientra nel programma di ricerca traslazionale della MDA, che finanzia il passaggio di promettenti farmaci sperimentali dallo sviluppo preclinico ai test necessari per l’ottenimento dell'autorizzazione alla commercializzazione.
"MDA è entusiasta di vedere avanzare RG3039 verso gli studi clinici sull’uomo", ha detto il Direttore Medico MDA Valerie Cwik. "C'è un profondo senso di soddisfazione nel poter sostenere Repligen nei suoi sforzi per portare questo farmaco verso la fase finale del suo sviluppo".
"Siamo molto lieti di ricevere ulteriore supporto dalla Muscular Dystrophy Association, un’organizzazione nazionale riconosciuta per il suo impegno nella ricerca volta a fornire nuove opzioni terapeutiche per i suoi pazienti", ha dichiarato Walter Herlihy, Presidente di Repligen Corporation. "Abbiamo in programma di completare gli studi preclinici di RG3039 e di avanzare ai test clinici umani nel corso del 2011".

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Domenica, 10 Gennaio 2010

Verso il farmaco: ISIS-SMNRx


Isis Pharmaceuticals ha annunciato che sta sviluppando un nuovo farmaco, ISIS-SMNRx, studiato specificamente per combattere l’atrofia muscolare spinale. Il farmaco si inquadra nell’ambito della strategia di ISIS, volta alla scoperta e sviluppo di nuovi medicinali antisenso contro le malattie neuromuscolari.
Il programma di ISIS contro la SMA scaturisce dalla collaborazione di questa società con Genzyme, prova ne sia la sua esclusiva opzione sul farmaco in questione per la futura commercializzazione.
La SMA, come noto, è causata dall’assenza del gene survival motor neuron 1 (SMN1). ISIS-SNMRx è studiato in modo da modulare la produzione genica del gene correlato SMN2, in modo da stabilizzare i livelli proteici per una normale funzione motoria. Il farmaco è dunque in grado di compensare il difetto genetico attraverso l’alterazione del processo di splicing; si tratta in effetti del primo farmaco antisenso ad essere sviluppato da ISIS in grado di modulare lo splicing.

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Giovedì, 12 Novembre 2009

Verso il farmaco: Repligen e chinazoline


Families of SMA ha annunciato in un comunicato stampa di aver stipulato un accordo commerciale con la compagnia Repligen Corporation per lo sviluppo di un potenziale trattamento per l’atrofia muscolare spinale.
FSMA ha investito nell’ultimo decennio una cifra intorno ai 13 milioni di dollari per portare questo specifico programma allo stadio di sviluppo clinico. Il risultato è un candidato farmaco, il Chinazoline495, potenzialmente in grado di correggere il difetto alla base della patologia. La classe di composti oggetto dell’accordo è infatti in grado di aumentare la produzione della proteina SMN in linee cellulari derivate da pazienti SMA; inoltre gli studi pre-clinici hanno dimostrato la capacità del farmaco di superare la barriera emato-encefalica, una caratteristica essenziale in queste tipologie patologiche, nonché di prolungare significativamente la vita media di topi transgenici in due differenti modelli animali SMA.

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