La ricerca contro la SMA
Avexis lancia un nuovo studio

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La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso ad AveXis il permesso di iniziare un secondo studio di fase 1 con il loro farmaco di…

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Resi noti i dati preliminari di Sunfish

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Il farmaco RG7916 aumenta la produzione della proteina SMN (proteina di sopravvivenza del motoneurone) nei pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e 3.…

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Aggiornamento sul trial Novartis

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Novartis ha rilasciato il seguente aggiornamento sulla sperimentazione clinica con LMI070, in forma di lettera aperta. “Da anni i nostri ricercatori hanno lavorato duramente per…

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Spinraza approvato in Europa!

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La Commissione Europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio di Spinraza per il trattamento della SMA. Si tratta del primo farmaco approvato nell'Unione Europea per…

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Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni

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I ricercatori del Harvard Stem Cell Institute hanno identificato un composto che può ripristinare i livelli di proteina SMN nei motoneuroni, la cui carenza è…

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Un nuovo bersaglio terapeutico per la SMA

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Un team di neuroscienziati ha scoperto un enzima specifico che svolge un ruolo critico nell’atrofia muscolare spinale e che, attraverso la soppressione della sua attività,…

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Notizie

Lunedì, 11 Dicembre 2017

AveXis inizia un trial sugli SMA2


avexisLa Food and Drug Administration (FDA) ha concesso ad AveXis il permesso di iniziare un secondo studio di fase 1 con il loro farmaco di terapia genica, AVXS-101, su pazienti SMA di tipo 2 negli Stati Uniti.
AVXS-101, che ha lo status di "Breakthrough Therapy" per facilitare il processo di approvazione del farmaco, utilizza virus innocui, geneticamente modificati, per aumentare i livelli di proteina SMN. Una sperimentazione di fase I con AVXS-101 su pazienti SMA di tipo 1 è stata recentemente completata e ha dimostrato che la terapia è sicura, ben tollerata e in grado di migliorare e aiutare a sostenere la funzione muscolare dei piccoli pazienti.

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Lunedì, 04 Dicembre 2017

Resi noti i dati preliminari di Sunfish


Il farmaco RG7916 aumenta la produzione della proteina SMN (proteina di sopravvivenza del motoneurone) nei pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e 3. Questa evidenza è emersa dall’esame dei dati preliminari del trial di fase 2 Sunfish, presentati da PTC Therapeutics al 22° Congresso Internazionale della World Muscle Society tenutosi a St. Malo, Francia, nel mese di ottobre.
Sunfish è uno studio in doppio cieco (entrambi i clinici e i partecipanti non sanno se viene somministrato il farmaco), in due parti, controllato con placebo, che include pazienti con SMA di tipo 2 e 3. La prima parte dello studio ha valutato la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e il profilo farmacologico di diverse dosi di RG7916, somministrato per via orale in pazienti deambulanti e non deambulanti. La seconda parte arruola invece 150 pazienti non deambulanti per determinare la sicurezza e l'efficacia del dosaggio raccomandato di RG7916 selezionato nella parte 1. Seguirà uno studio di estensione.

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Domenica, 03 Dicembre 2017

AveXis inizia i trial di fase 2-3


AveXis si appresta ad avviare un nuovo studio clinico con AVXS-101 per i pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1. L’agenzia statunitense Food and Drug Administration ha autorizzato il trial dopo che AveXis ha presentato le informazioni che l'agenzia aveva richiesto nel mese di maggio sul processo di produzione del farmaco e su altre questioni secondarie.
AveXis non ha precisato nel suo annuncio se il trial sia uno studio di fase 2 o di fase 3. L'azienda ha appena completato un trial di fase 1 con AVXS-101.

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Mercoledì, 29 Novembre 2017

Catalyst inizia un programma clinico sulla SMA


29149Catalyst Pharmaceuticals, società biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di terapie innovative per persone con malattie neuromuscolari e neurologiche croniche, ha annunciato l'avvio di uno studio clinico controllato, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Firdapse (amifampridina fosfato) come trattamento sintomatico per i pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 3.
Lo studio sarà condotto da un team di ricercatori guidati da Lorenzo Maggi e Giovanni Baranello della Fondazione Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano, importante centro di riferimento per i pazienti SMA.

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Sabato, 30 Settembre 2017

Aggiornamento sui trial con LMI070


novartisNovartis ha rilasciato il seguente aggiornamento sulla sperimentazione clinica con LMI070, in forma di lettera aperta.
“Da anni i nostri ricercatori hanno lavorato duramente per sviluppare un nuovo trattamento per la SMA.
Un promettente composto nella nostra pipeline di neuroscienze è LMI070, che ha cominciato lo sviluppo per il trattamento della SMA già qualche anno fa.
Nel 2016, abbiamo dovuto interrompere l’arruolamento al nostro primo studio clinico a causa di segni di lesione nervosa comparsi in alcuni test sugli animali. Da allora, abbiamo collaborato con esperti del settore per meglio comprendere questi risultati. Siamo felici di condividere alcune buone notizie con voi: stiamo riprendendo la sperimentazione clinica di questa importante molecola, che ora sarà chiamata branaplam.

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Lunedì, 25 Settembre 2017

Aggiornamento sullo studio Sunfish


rocheRoche, attraverso la sua sussidiaria Genentech, ha recentemente fornito un nuovo aggiornamento sulla sperimentazione clinica Sunfish. Ecco il testo del comunicato, emesso sotto forma di lettera aperta alla Comunità SMA.
“Siamo focalizzati sul progresso dei nostri studi con la molecola sperimentale RG7916 alla massima velocità e qualità e siamo lieti di condividere un aggiornamento sullo studio Sunfish. RG7916 è un modificatore dello splicing SMN2 che viene somministrato giornalmente per bocca e si distribuisce ampiamente in tutto il corpo.

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Domenica, 06 Agosto 2017

Una nuova classe di oligonucleotidi antisenso


mouse1La somministrazione sottocutanea di una nuova classe di oligonucleotidi antisenso (ASO) chiamati triciclo-DNA potrebbe essere un’efficace terapia per l'atrofia muscolare spinale.
E’ noto che nella SMA il gene di backup SMN2 può ridurre gli effetti della mancanza della proteina SMN. Questo gene ha una sequenza genetica molto simile a quella di SMN1; tuttavia la piccola differenza è sufficiente per indurre un processo di splicing alternativo, che impedisce la corretta lettura della sequenza SMN2 e la produzione di una proteina funzionale. Questo processo alternativo "naturale" può essere evitato tramite l’uso di composti denominati ASO.

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ULTIMO AGGIORNAMENTO: 21 dicembre 2017

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