La ricerca contro la SMA
Spinraza approvato in Europa!

Spinraza approvato in Europa!

La Commissione Europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio di Spinraza per il trattamento della SMA. Si tratta del primo farmaco approvato nell'Unione Europea per…

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Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni

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I ricercatori del Harvard Stem Cell Institute hanno identificato un composto che può ripristinare i livelli di proteina SMN nei motoneuroni, la cui carenza è…

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Avexis lancia un nuovo studio

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AveXis ha recentemente annunciato l’imminente avvio di un trial clinico europeo pilota con il candidato farmaco AVXS-101 su pazienti SMA 1; lo studio arruolerà circa…

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Roche lancia due nuovi trial

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Roche ha lanciato ufficialmente due nuovi studi clinici di fase 2 con il farmaco RO7034067 (noto anche come RG7916). Il reclutamento dei pazienti inizierà nel…

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Aggiornamento sul trial Novartis

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Novartis ha recentemente fornito il seguente aggiornamento sulla sperimentazione clinica di LMI070, un farmaco per via orale specifico per la SMA che corregge lo splicing…

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Un nuovo bersaglio terapeutico per la SMA

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Un team di neuroscienziati ha scoperto un enzima specifico che svolge un ruolo critico nell’atrofia muscolare spinale e che, attraverso la soppressione della sua attività,…

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Notizie

Domenica, 06 Agosto 2017

Una nuova classe di oligonucleotidi antisenso


mouse1La somministrazione sottocutanea di una nuova classe di oligonucleotidi antisenso (ASO) chiamati triciclo-DNA potrebbe essere un’efficace terapia per l'atrofia muscolare spinale.
E’ noto che nella SMA il gene di backup SMN2 può ridurre gli effetti della mancanza della proteina SMN. Questo gene ha una sequenza genetica molto simile a quella di SMN1; tuttavia la piccola differenza è sufficiente per indurre un processo di splicing alternativo, che impedisce la corretta lettura della sequenza SMN2 e la produzione di una proteina funzionale. Questo processo alternativo "naturale" può essere evitato tramite l’uso di composti denominati ASO.

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Venerdì, 02 Giugno 2017

Spinraza approvato dalla Commissione Europea quale primo trattamento per la SMA


european-commission-photo-lnpLa Commissione Europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio di Spinraza per il trattamento della SMA.
Si tratta del primo farmaco approvato nell'Unione Europea per la SMA.
Spinraza è stato autorizzato nell'ambito del programma di valutazione accelerata dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), inteso ad accelerare l'accesso a nuovi farmaci da parte di pazienti con esigenze mediche non soddisfatte.
"Oggi ci uniamo alle famiglie e ai pazienti affetti da SMA in tutta Europa per celebrare l'approvazione di Spinraza. Sulla base del robusto profilo di efficacia e sicurezza dimostrato negli studi clinici, riteniamo che Spinraza avrà un impatto significativo sui neonati, bambini e adulti che vivono con questa malattia devastante", ha dichiarato Michel Vounatsos, Amministratore Delegato di Biogen. "Come parte della nostra missione di miglioramento della vita di coloro che sono affetti da SMA, rimaniamo fermi nel nostro impegno a lavorare con professionisti sanitari, associazioni e agenzie governative per garantire che le persone che potrebbero trarre vantaggio da Spinraza abbiano accesso a questo importante trattamento il più presto possibile".

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Lunedì, 22 Maggio 2017

CK-2127107 riconosciuto farmaco orfano


Cytokinetics ha recentemente annunciato che l'Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani della FDA (ente regolatore statunitense in materia di farmaci), ha riconosciuto la designazione di farmaco orfano a CK-2127107, un attivatore muscolare di nuova generazione per il potenziale trattamento dell'atrofia muscolare spinale.
La designazione di farmaco orfano è concessa a quei prodotti destinati al trattamento, alla diagnosi o alla prevenzione di malattie rare. Attraverso questa designazione, la FDA fornisce incentivi per ulteriori ricerche cliniche e autorizzazioni alla commercializzazione per le condizioni patologiche con una significativa necessità non soddisfatta di efficaci terapie.

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Martedì, 09 Maggio 2017

Le novità al Convegno dell'American Academy of Neurology


AAN-logoL’annuale convegno dell’American Academy of Neurology (AAN), tenutosi nei giorni scorsi a Boston (USA), è stato occasione preziosa per la presentazione di nuovi dati sui vari studi clinici attualmente in corso. Vediamoli nel dettaglio.
Biogen ha presentato i dati finali del trial di fase 3 con Spinraza Cherish, che ha dimostrato un miglioramento altamente statisticamente e clinicamente significativo nella funzione motoria dei pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e 3 trattati con Spinraza rispetto a quelli non trattati. I risultati generali continuano a sostenere l'efficacia e il profilo di sicurezza favorevole di Spinraza in una vasta gamma di individui affetti da SMA.

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Venerdì, 21 Aprile 2017

Spinraza approvato in Europa!


emaL’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), attraverso il suo Comitato per i medicinali per uso umano, CHMP, nella riunione del 21 aprile, ha dato parere positivo alla concessione dell'autorizzazione alla commercializzazione nell’Unione Europea del farmaco Spinraza.
Il parere adottato dal CHMP rappresenta un passo intermedio sul percorso di Spinraza per l'accesso ai pazienti. Il parere del CHMP verrà ora inviato alla Commissione Europea per l'adozione di una decisione sull'autorizzazione all'immissione in commercio a livello comunitario. Una volta concessa l'autorizzazione all'immissione in commercio, una decisione relativa al prezzo e al rimborso avrà luogo a livello di ciascuno Stato membro, considerando il potenziale ruolo/uso di questo medicinale nel contesto del sistema sanitario nazionale di quel paese.
In Italia l’autorità competente è l’Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA), a cui spetterà l’onere di concludere il percorso di Spinraza verso i pazienti SMA.

 

(fonte: EMA)

 

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Giovedì, 20 Aprile 2017

Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni


hsci tag transparent backgroundI ricercatori del Harvard Stem Cell Institute hanno identificato un composto che può ripristinare i livelli di proteina SMN nei motoneuroni, la cui carenza è associata con l’atrofia muscolare spinale. “Questa scoperta apre nuove linee di ricerca farmacologica” ha detto il dott. Lee Rubin, autore principale dello studio.
La ricerca “Single-Cell Analysis of SMN Reveals Its Broader Role in Neuromuscular Disease”, è stata pubblicata sulla rivista Cell Reports.

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Martedì, 28 Marzo 2017

Cytokinetics presenta i dati preclinici per CK-2127107

cytokinetics-logoCytokinetics ha annunciato che i dati preclinici degli studi con CK-2127107 sono stati presentati alla Conferenza Scientifica MDA ad Arlington, Virginia, mostrando che questo attivatore della troponina scheletrica di nuova generazione migliora la funzione muscolare in modelli murini di atrofia muscolare spinale. In collaborazione con Astellas Pharma, Cytokinetics sta sviluppando CK-2127107 come un potenziale trattamento per le persone affette da SMA e da altre malattie debilitanti e condizioni patologiche associate a debolezza muscolare scheletrica e/o fatica.

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ULTIMO AGGIORNAMENTO: 12 agosto 2017

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