La ricerca contro la SMA
Spinraza approvato in Europa!

Spinraza approvato in Europa!

L’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), attraverso il suo Comitato per i medicinali per uso umano, CHMP, nella riunione del 21 aprile, ha dato parere positivo…

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Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni

Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni

I ricercatori del Harvard Stem Cell Institute hanno identificato un composto che può ripristinare i livelli di proteina SMN nei motoneuroni, la cui carenza è…

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Avexis lancia un nuovo studio

Avexis lancia un nuovo studio

AveXis ha recentemente annunciato l’imminente avvio di un trial clinico europeo pilota con il candidato farmaco AVXS-101 su pazienti SMA 1; lo studio arruolerà circa…

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Roche lancia due nuovi trial

Roche lancia due nuovi trial

Roche ha lanciato ufficialmente due nuovi studi clinici di fase 2 con il farmaco RO7034067 (noto anche come RG7916). Il reclutamento dei pazienti inizierà nel…

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Aggiornamento sul trial Novartis

Aggiornamento sul trial Novartis

Novartis ha recentemente fornito il seguente aggiornamento sulla sperimentazione clinica di LMI070, un farmaco per via orale specifico per la SMA che corregge lo splicing…

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Un nuovo bersaglio terapeutico per la SMA

Un nuovo bersaglio terapeutico per la SMA

Un team di neuroscienziati ha scoperto un enzima specifico che svolge un ruolo critico nell’atrofia muscolare spinale e che, attraverso la soppressione della sua attività,…

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Notizie

Venerdì, 21 Aprile 2017

Spinraza approvato in Europa!


emaL’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), attraverso il suo Comitato per i medicinali per uso umano, CHMP, nella riunione del 21 aprile, ha dato parere positivo alla concessione dell'autorizzazione alla commercializzazione nell’Unione Europea del farmaco Spinraza.
Il parere adottato dal CHMP rappresenta un passo intermedio sul percorso di Spinraza per l'accesso ai pazienti. Il parere del CHMP verrà ora inviato alla Commissione Europea per l'adozione di una decisione sull'autorizzazione all'immissione in commercio a livello comunitario. Una volta concessa l'autorizzazione all'immissione in commercio, una decisione relativa al prezzo e al rimborso avrà luogo a livello di ciascuno Stato membro, considerando il potenziale ruolo/uso di questo medicinale nel contesto del sistema sanitario nazionale di quel paese.
In Italia l’autorità competente è l’Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA), a cui spetterà l’onere di concludere il percorso di Spinraza verso i pazienti SMA.

 

(fonte: EMA)

 

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Giovedì, 20 Aprile 2017

Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni


hsci tag transparent backgroundI ricercatori del Harvard Stem Cell Institute hanno identificato un composto che può ripristinare i livelli di proteina SMN nei motoneuroni, la cui carenza è associata con l’atrofia muscolare spinale. “Questa scoperta apre nuove linee di ricerca farmacologica” ha detto il dott. Lee Rubin, autore principale dello studio.
La ricerca “Single-Cell Analysis of SMN Reveals Its Broader Role in Neuromuscular Disease”, è stata pubblicata sulla rivista Cell Reports.

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Martedì, 28 Marzo 2017

Cytokinetics presenta i dati preclinici per CK-2127107

cytokinetics-logoCytokinetics ha annunciato che i dati preclinici degli studi con CK-2127107 sono stati presentati alla Conferenza Scientifica MDA ad Arlington, Virginia, mostrando che questo attivatore della troponina scheletrica di nuova generazione migliora la funzione muscolare in modelli murini di atrofia muscolare spinale. In collaborazione con Astellas Pharma, Cytokinetics sta sviluppando CK-2127107 come un potenziale trattamento per le persone affette da SMA e da altre malattie debilitanti e condizioni patologiche associate a debolezza muscolare scheletrica e/o fatica.

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Mercoledì, 22 Marzo 2017

Aggiornamento Roche


rocheIl 20 marzo scorso l’azienda farmaceutica Roche ha indirizzato una nuova lettera di aggiornamento alla comunità SMA sullo sviluppo dei due farmaci RG7916 ed olesoxime e sull’andamento dei tre trial clinici attualmente in corso: il trial Sunfish su pazienti SMA 2 e 3, il Firefish su SMA 1 e il Jewelfish su pazienti già trattati con altra terapia.
Rispetto ai dettagli già noti vi sono alcune novità che si possono così riassumere:
- l’esigenza di un nuovo studio di fase 3 con olesoxime, la cui pianificazione è ancora in corso;
- il trial Sunfish sta procedendo regolarmente, con la sua prima parte (determinazione del dosaggio ottimale) quasi finita e seconda parte in partenza nel secondo semestre dell’anno. L’intero studio sarà completato entro due anni e mezzo;
- il trial Firefish ha arruolato il primo paziente nel dicembre 2016 e inizierà anch’esso la sua seconda parte nel secondo semestre dell’anno; la durata complessiva dello studio sarà di 2,5 anni;
- il trial Jewelfish è iniziato ed ha arruolato il suo primo paziente negli Stati Uniti; ulteriori 23 saranno arruolati in siti sia statunitensi che europei, per una durata complessiva di due anni.
Ulteriori aggiornamenti saranno resi noti tempestivamente.

 

(fonte: Roche)

 

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Sabato, 25 Febbraio 2017

Nuovo studio sulle cause della SMA


research petridishI ricercatori finalmente hanno capito perché la perdita dei normali livelli della proteina SMN, cruciale per tutte le cellule, colpisce così rapidamente i motoneuroni, portando allo sviluppo dell'atrofia muscolare spinale.
La proteina SMN è coinvolta nel trasporto di alcune molecole (RNA) in tutte le cellule e il calo dei suoi livelli all'interno di queste, causato dalla mutazione SMA, colpisce proprio quel trasporto.
Poiché i motoneuroni spinali hanno assoni particolarmente lunghi (estensioni cellulari che inviano segnali ad altre cellule), l’RNA non riesce a raggiungere la punta di questi assoni, causando la morte precoce dei neuroni.

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Martedì, 14 Febbraio 2017

Avexis annuncia il trial europeo con AVXS-101


europeanflagAvexis ha annunciato che lo studio pilota con AVXS-101 in pazienti SMA 1 previsto in Unione Europea rifletterà un design a singolo gruppo, il cui sviluppo sarà comparato con la storia naturale della malattia, e arruolerà circa 30 pazienti.
Questa decisione si basa sulla ricezione del parere scientifico del gruppo di lavoro per la consulenza scientifica del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA).
Oltre alla valutazione della sicurezza del farmaco, lo studio programmato dovrebbe valutare anche il raggiungimento delle tappe dello sviluppo motorio dei pazienti, in particolare la loro capacità di sedersi senza assistenza, nonché una misura di efficacia costituita dal tempo intercorso dalla nascita ad un "evento", definito come la morte o la richiesta di almeno 16 ore al giorno di supporto ventilatorio per la respirazione per più di due settimane in assenza di una malattia acuta reversibile o di un periodo perioperatorio.

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Giovedì, 29 Dicembre 2016

Nuova ricerca in terapia genica


tom gillingwater 0Una nuova ricerca in terapia genica per l’atrofia muscolare spinale è stata pubblicata recentemente sulla rivista online Journal of Clinical Investigation Insight.
Si tratta di una scoperta che si può definire rivoluzionaria: infatti per la prima volta efficacia terapeutica è stata osservata utilizzando un obiettivo diverso da quello del complesso proteico di SMN.
I ricercatori, guidati dal prof. Thomas Gillingwater dell’Università di Edimburgo (Regno Unito), hanno scoperto che una delle conseguenze della perdita del gene SMN1 – causa della patologia - è una riduzione di un'altra proteina chiamata UBA1 (ubiquitin-like modifier activating enzyme 1) e che questo stesso effetto è stato osservato non solo in topi e modelli zebrafish (pesci) di SMA, ma anche in cellule staminali derivate da pazienti SMA. Questo ha suggerito che il ripristino dei livelli normali di UBA1 potrebbe portare a un beneficio terapeutico nella SMA.

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ULTIMO AGGIORNAMENTO: 21 aprile 2017

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