La ricerca contro la SMA
Aggiornamento sul trial Novartis

Aggiornamento sul trial Novartis

Novartis ha rilasciato il seguente aggiornamento sulla sperimentazione clinica con LMI070, in forma di lettera aperta. “Da anni i nostri ricercatori hanno lavorato duramente per…

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Aggiornamento sullo studio Sunfish

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Roche, attraverso la sua sussidiaria Genentech, ha recentemente fornito un nuovo aggiornamento sulla sperimentazione clinica Sunfish. Ecco il testo del comunicato, emesso sotto forma di…

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Spinraza approvato in Europa!

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La Commissione Europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio di Spinraza per il trattamento della SMA. Si tratta del primo farmaco approvato nell'Unione Europea per…

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Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni

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I ricercatori del Harvard Stem Cell Institute hanno identificato un composto che può ripristinare i livelli di proteina SMN nei motoneuroni, la cui carenza è…

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Avexis lancia un nuovo studio

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AveXis ha recentemente annunciato l’imminente avvio di un trial clinico europeo pilota con il candidato farmaco AVXS-101 su pazienti SMA 1; lo studio arruolerà circa…

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Un nuovo bersaglio terapeutico per la SMA

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Un team di neuroscienziati ha scoperto un enzima specifico che svolge un ruolo critico nell’atrofia muscolare spinale e che, attraverso la soppressione della sua attività,…

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Notizie

Sabato, 30 Settembre 2017

Aggiornamento sui trial con LMI070


novartisNovartis ha rilasciato il seguente aggiornamento sulla sperimentazione clinica con LMI070, in forma di lettera aperta.
“Da anni i nostri ricercatori hanno lavorato duramente per sviluppare un nuovo trattamento per la SMA.
Un promettente composto nella nostra pipeline di neuroscienze è LMI070, che ha cominciato lo sviluppo per il trattamento della SMA già qualche anno fa.
Nel 2016, abbiamo dovuto interrompere l’arruolamento al nostro primo studio clinico a causa di segni di lesione nervosa comparsi in alcuni test sugli animali. Da allora, abbiamo collaborato con esperti del settore per meglio comprendere questi risultati. Siamo felici di condividere alcune buone notizie con voi: stiamo riprendendo la sperimentazione clinica di questa importante molecola, che ora sarà chiamata branaplam.

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Lunedì, 25 Settembre 2017

Aggiornamento sullo studio Sunfish


rocheRoche, attraverso la sua sussidiaria Genentech, ha recentemente fornito un nuovo aggiornamento sulla sperimentazione clinica Sunfish. Ecco il testo del comunicato, emesso sotto forma di lettera aperta alla Comunità SMA.
“Siamo focalizzati sul progresso dei nostri studi con la molecola sperimentale RG7916 alla massima velocità e qualità e siamo lieti di condividere un aggiornamento sullo studio Sunfish. RG7916 è un modificatore dello splicing SMN2 che viene somministrato giornalmente per bocca e si distribuisce ampiamente in tutto il corpo.

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Domenica, 06 Agosto 2017

Una nuova classe di oligonucleotidi antisenso


mouse1La somministrazione sottocutanea di una nuova classe di oligonucleotidi antisenso (ASO) chiamati triciclo-DNA potrebbe essere un’efficace terapia per l'atrofia muscolare spinale.
E’ noto che nella SMA il gene di backup SMN2 può ridurre gli effetti della mancanza della proteina SMN. Questo gene ha una sequenza genetica molto simile a quella di SMN1; tuttavia la piccola differenza è sufficiente per indurre un processo di splicing alternativo, che impedisce la corretta lettura della sequenza SMN2 e la produzione di una proteina funzionale. Questo processo alternativo "naturale" può essere evitato tramite l’uso di composti denominati ASO.

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Venerdì, 02 Giugno 2017

Spinraza approvato dalla Commissione Europea quale primo trattamento per la SMA


european-commission-photo-lnpLa Commissione Europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio di Spinraza per il trattamento della SMA.
Si tratta del primo farmaco approvato nell'Unione Europea per la SMA.
Spinraza è stato autorizzato nell'ambito del programma di valutazione accelerata dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), inteso ad accelerare l'accesso a nuovi farmaci da parte di pazienti con esigenze mediche non soddisfatte.
"Oggi ci uniamo alle famiglie e ai pazienti affetti da SMA in tutta Europa per celebrare l'approvazione di Spinraza. Sulla base del robusto profilo di efficacia e sicurezza dimostrato negli studi clinici, riteniamo che Spinraza avrà un impatto significativo sui neonati, bambini e adulti che vivono con questa malattia devastante", ha dichiarato Michel Vounatsos, Amministratore Delegato di Biogen. "Come parte della nostra missione di miglioramento della vita di coloro che sono affetti da SMA, rimaniamo fermi nel nostro impegno a lavorare con professionisti sanitari, associazioni e agenzie governative per garantire che le persone che potrebbero trarre vantaggio da Spinraza abbiano accesso a questo importante trattamento il più presto possibile".

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Lunedì, 22 Maggio 2017

CK-2127107 riconosciuto farmaco orfano


Cytokinetics ha recentemente annunciato che l'Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani della FDA (ente regolatore statunitense in materia di farmaci), ha riconosciuto la designazione di farmaco orfano a CK-2127107, un attivatore muscolare di nuova generazione per il potenziale trattamento dell'atrofia muscolare spinale.
La designazione di farmaco orfano è concessa a quei prodotti destinati al trattamento, alla diagnosi o alla prevenzione di malattie rare. Attraverso questa designazione, la FDA fornisce incentivi per ulteriori ricerche cliniche e autorizzazioni alla commercializzazione per le condizioni patologiche con una significativa necessità non soddisfatta di efficaci terapie.

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Martedì, 09 Maggio 2017

Le novità al Convegno dell'American Academy of Neurology


AAN-logoL’annuale convegno dell’American Academy of Neurology (AAN), tenutosi nei giorni scorsi a Boston (USA), è stato occasione preziosa per la presentazione di nuovi dati sui vari studi clinici attualmente in corso. Vediamoli nel dettaglio.
Biogen ha presentato i dati finali del trial di fase 3 con Spinraza Cherish, che ha dimostrato un miglioramento altamente statisticamente e clinicamente significativo nella funzione motoria dei pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e 3 trattati con Spinraza rispetto a quelli non trattati. I risultati generali continuano a sostenere l'efficacia e il profilo di sicurezza favorevole di Spinraza in una vasta gamma di individui affetti da SMA.

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Venerdì, 21 Aprile 2017

Spinraza approvato in Europa!


emaL’Agenzia Europea del Farmaco (EMA), attraverso il suo Comitato per i medicinali per uso umano, CHMP, nella riunione del 21 aprile, ha dato parere positivo alla concessione dell'autorizzazione alla commercializzazione nell’Unione Europea del farmaco Spinraza.
Il parere adottato dal CHMP rappresenta un passo intermedio sul percorso di Spinraza per l'accesso ai pazienti. Il parere del CHMP verrà ora inviato alla Commissione Europea per l'adozione di una decisione sull'autorizzazione all'immissione in commercio a livello comunitario. Una volta concessa l'autorizzazione all'immissione in commercio, una decisione relativa al prezzo e al rimborso avrà luogo a livello di ciascuno Stato membro, considerando il potenziale ruolo/uso di questo medicinale nel contesto del sistema sanitario nazionale di quel paese.
In Italia l’autorità competente è l’Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA), a cui spetterà l’onere di concludere il percorso di Spinraza verso i pazienti SMA.

 

(fonte: EMA)

 

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ULTIMO AGGIORNAMENTO: 30 settembre 2017

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