La ricerca contro la SMA
Aggiornamento sul trial Novartis

Aggiornamento sul trial Novartis

Novartis ha rilasciato il seguente aggiornamento sulla sperimentazione clinica con LMI070, in forma di lettera aperta. “Da anni i nostri ricercatori hanno lavorato duramente per…

Leggi tutto...

Aggiornamento sullo studio Sunfish

Aggiornamento sullo studio Sunfish

Roche, attraverso la sua sussidiaria Genentech, ha recentemente fornito un nuovo aggiornamento sulla sperimentazione clinica Sunfish. Ecco il testo del comunicato, emesso sotto forma di…

Leggi tutto...

Spinraza approvato in Europa!

Spinraza approvato in Europa!

La Commissione Europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio di Spinraza per il trattamento della SMA. Si tratta del primo farmaco approvato nell'Unione Europea per…

Leggi tutto...

Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni

Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni

I ricercatori del Harvard Stem Cell Institute hanno identificato un composto che può ripristinare i livelli di proteina SMN nei motoneuroni, la cui carenza è…

Leggi tutto...

Avexis lancia un nuovo studio

Avexis lancia un nuovo studio

AveXis ha recentemente annunciato l’imminente avvio di un trial clinico europeo pilota con il candidato farmaco AVXS-101 su pazienti SMA 1; lo studio arruolerà circa…

Leggi tutto...

Un nuovo bersaglio terapeutico per la SMA

Un nuovo bersaglio terapeutico per la SMA

Un team di neuroscienziati ha scoperto un enzima specifico che svolge un ruolo critico nell’atrofia muscolare spinale e che, attraverso la soppressione della sua attività,…

Leggi tutto...

Sabato, 30 Settembre 2017

Aggiornamento sui trial con LMI070


novartisNovartis ha rilasciato il seguente aggiornamento sulla sperimentazione clinica con LMI070, in forma di lettera aperta.
“Da anni i nostri ricercatori hanno lavorato duramente per sviluppare un nuovo trattamento per la SMA.
Un promettente composto nella nostra pipeline di neuroscienze è LMI070, che ha cominciato lo sviluppo per il trattamento della SMA già qualche anno fa.
Nel 2016, abbiamo dovuto interrompere l’arruolamento al nostro primo studio clinico a causa di segni di lesione nervosa comparsi in alcuni test sugli animali. Da allora, abbiamo collaborato con esperti del settore per meglio comprendere questi risultati. Siamo felici di condividere alcune buone notizie con voi: stiamo riprendendo la sperimentazione clinica di questa importante molecola, che ora sarà chiamata branaplam.

A seguito delle approvazioni delle Autorità Sanitarie e dei Comitati Etici, abbiamo dunque ripreso gli arruolamenti nello studio di pazienti con SMA di tipo 1 (CLMI070X2201) presso i nostri siti esistenti in Belgio, Germania, Danimarca e Italia. CLMI070X2201 è uno studio open-label (tutti i pazienti ricevono il branaplam) nel quale saranno testati diversi dosaggi in pazienti con SMA di tipo 1 più giovani di 6 mesi di età. Ulteriori informazioni sulla sperimentazione clinica in corso sono disponibili sul sito web dei nostri studi clinici, su clinicaltrials.gov e sul Registro dei trial clinici dell'UE.
Ora che il reclutamento è ripreso, stiamo cercando di espanderlo a siti e paesi aggiuntivi. Vi terremo aggiornati sull’apertura di nuovi siti. In particolare per i pazienti negli Stati Uniti, possiamo anche annunciare che abbiamo recentemente aperto una pratica IND (New Drug Investigational) con la FDA. Ciò significa che siamo autorizzati ad arruolare pazienti statunitensi nello studio. Notificheremo alla comunità SMA l’apertura dei siti negli Stati Uniti.
Oltre a riprendere il reclutamento, abbiamo anche apportato alcune modifiche al modo in cui lo studio verrà condotto. Ricordiamo che il branaplam è destinato ad essere somministrato per via orale. Da ora in poi, i pazienti avranno la possibilità di avere la dose settimanale di farmaco somministrata per via orale, piuttosto che attraverso un tubo di alimentazione. Abbiamo apportato questo cambiamento - e altri - in risposta alle richieste delle famiglie e dei medici. Speriamo sinceramente che faciliteranno l'onere di partecipare allo studio.
Il benessere di ogni paziente nello studio è di fondamentale importanza per noi. Pertanto, al fine di monitorare la sicurezza dei pazienti iscritti, sono stati aggiunti ulteriori test neurologici al protocollo di studio. Parallelamente, stiamo inoltre lavorando a stretto contatto con le autorità di regolamentazione per definire il modo migliore per estendere il programma di sperimentazione clinica di branaplam al di là della SMA di tipo 1 e rendere i trial disponibili per i pazienti il più rapidamente possibile. Recentemente la FDA USA ha concesso la designazione "fast track" per la SMA tipo 1. È ancora una lunga strada ma siamo lieti di tornare in pista.
Crediamo che il modo migliore per portare un prodotto vantaggioso per i pazienti SMA e le loro famiglie sia lavorare in stretta collaborazione con voi. Faremo quindi in modo che la Comunità SMA sia informata regolarmente sui progressi di branaplam.”

 

(fonte: Novartis)

 

Print Friendly and PDF
Disclaimer


Questo sito si rivolge a tutte le persone coinvolte nella lotta contro l'atrofia muscolare spinale, siano esse pazienti e loro familiari, medici, professionisti dell'area sanitaria o studenti. L'informazione presente nel sito serve a migliorare, e non a sostituire, il rapporto medico-paziente.
Rispetto della privacy: le informazioni personali dei visitatori di questo sito, compresa la loro identità, rimangono riservate, nel rispetto delle leggi in vigore in materia di riservatezza. Questi dati non saranno in nessun caso trasmessi a terzi, se non richiesto espressamente dalla legge. Il nostro sito non raccoglie i cookie.
Viene utilizzato Google Analytics per analizzare l'audience del sito e migliorarne i contenuti. Nessuna informazione personale viene raccolta tramite Google Analytics. Per ulteriori informazioni sulla riservatezza di Google Analytics, visitare la seguente pagina.
Fonti di finanziamento e conflitti di interesse: questo sito è finanziato esclusivamente dalle Associazioni di Pazienti più sopra elencate e denominate "Partner". Tali fonti non influenzano in alcun modo i contenuti editoriali del sito nè producono conflitti di interesse.

Nota sul direttore editoriale
Nota sulle fonti

ULTIMO AGGIORNAMENTO: 30 settembre 2017

Questo sito non contiene alcuna forma di pubblicità!

ATTENZIONE Le informazioni mediche presenti nel sito hanno carattere puramente orientativo ed informativo e non possono sostituire in nessun caso la consulenza medica. Tutte le informazioni fornite sono scritte unicamente da professionisti dell'area medico-scientifica, a meno che un'esplicita dichiarazione non precisi diversamente. Tutti i dati personali sono trattati nel rispetto della privacy.

Questo sito è dedicato alla memoria di Federico Milcovich e di tutte le persone scomparse prematuramente a causa dell'atrofia muscolare spinale e le altre malattie neuromuscolari.
Famiglie SMA - Genitori per la Ricerca sull'Atrofia Muscolare Spinale
Newsletter

Riceverai all'indirizzo che indicherai qui sotto tutte le novità sulla ricerca contro la SMA.





Sondaggi

Perchè sei interessato alla SMA?

» Vai al sondaggio »
1 Voti rimanenti

jVS by www.joomess.de.

Adobe Reader


Se hai bisogno del lettore per il
formato PDF prelevalo da qui:

Adobe reader

Questo sito utilizza i cookie. Continuando a navigare il sito accetti i termini e le condizioni previste per l'utilizzo dei cookie.

> Leggi di più

You have declined cookies. This decision can be reversed.

You have allowed cookies to be placed on your computer. This decision can be reversed.