La ricerca contro la SMA
Spinraza approvato in Europa!

Spinraza approvato in Europa!

La Commissione Europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio di Spinraza per il trattamento della SMA. Si tratta del primo farmaco approvato nell'Unione Europea per…

Leggi tutto...

Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni

Un nuovo composto a difesa dei motoneuroni

I ricercatori del Harvard Stem Cell Institute hanno identificato un composto che può ripristinare i livelli di proteina SMN nei motoneuroni, la cui carenza è…

Leggi tutto...

Avexis lancia un nuovo studio

Avexis lancia un nuovo studio

AveXis ha recentemente annunciato l’imminente avvio di un trial clinico europeo pilota con il candidato farmaco AVXS-101 su pazienti SMA 1; lo studio arruolerà circa…

Leggi tutto...

Roche lancia due nuovi trial

Roche lancia due nuovi trial

Roche ha lanciato ufficialmente due nuovi studi clinici di fase 2 con il farmaco RO7034067 (noto anche come RG7916). Il reclutamento dei pazienti inizierà nel…

Leggi tutto...

Aggiornamento sul trial Novartis

Aggiornamento sul trial Novartis

Novartis ha recentemente fornito il seguente aggiornamento sulla sperimentazione clinica di LMI070, un farmaco per via orale specifico per la SMA che corregge lo splicing…

Leggi tutto...

Un nuovo bersaglio terapeutico per la SMA

Un nuovo bersaglio terapeutico per la SMA

Un team di neuroscienziati ha scoperto un enzima specifico che svolge un ruolo critico nell’atrofia muscolare spinale e che, attraverso la soppressione della sua attività,…

Leggi tutto...

Venerdì, 02 Giugno 2017

Spinraza approvato dalla Commissione Europea quale primo trattamento per la SMA


european-commission-photo-lnpLa Commissione Europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio di Spinraza per il trattamento della SMA.
Si tratta del primo farmaco approvato nell'Unione Europea per la SMA.
Spinraza è stato autorizzato nell'ambito del programma di valutazione accelerata dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), inteso ad accelerare l'accesso a nuovi farmaci da parte di pazienti con esigenze mediche non soddisfatte.
"Oggi ci uniamo alle famiglie e ai pazienti affetti da SMA in tutta Europa per celebrare l'approvazione di Spinraza. Sulla base del robusto profilo di efficacia e sicurezza dimostrato negli studi clinici, riteniamo che Spinraza avrà un impatto significativo sui neonati, bambini e adulti che vivono con questa malattia devastante", ha dichiarato Michel Vounatsos, Amministratore Delegato di Biogen. "Come parte della nostra missione di miglioramento della vita di coloro che sono affetti da SMA, rimaniamo fermi nel nostro impegno a lavorare con professionisti sanitari, associazioni e agenzie governative per garantire che le persone che potrebbero trarre vantaggio da Spinraza abbiano accesso a questo importante trattamento il più presto possibile".

L'approvazione di Spinraza è basata principalmente sui risultati di due studi multicentrici e controllati, tra cui i dati finali di Endear (SMA 1) e l'analisi intermedia di Cherish (SMA 2 e 3), che hanno dimostrato l’efficacia e il profilo favorevole di rischio di Spinraza. L'approvazione è stata supportata anche da dati di studi in aperto su individui pre-sintomatici e sintomatici con SMA di tipo 1, 2 e 3.
"I risultati clinici generali supportano l'efficacia e la sicurezza di Spinraza in una vasta gamma di individui con SMA, compresi miglioramenti significativi nello sviluppo motorio e la riduzione del rischio di morte nei neonati", ha affermato il prof. Jan Kirschner dell'Università di Friburgo, Germania. "Questi miglioramenti senza precedenti portano nuova speranza a una comunità dove non esistevano precedentemente trattamenti approvati disponibili per combattere la perdita di funzione motoria nel tempo. Ora con Spinraza assistiamo a miglioramenti mai visti nel corso naturale della malattia ".
Spinraza deve essere somministrato mediante iniezione intratecale, cioè direttamente nel liquido cerebrospinale attorno al midollo spinale, dove i motoneuroni degenerano negli individui con SMA a causa di livelli insufficienti della proteina SMN.
La tempistica di disponibilità di Spinraza nei paesi dell’Unione Europea varierà ora da paese a paese. Biogen sta lavorando con i sistemi sanitari e le agenzie governative in tutta l'UE per aiutare i pazienti ad avere accesso al farmaco.

 

(fonte: Biogen)

 

Print Friendly and PDF
Disclaimer


Questo sito si rivolge a tutte le persone coinvolte nella lotta contro l'atrofia muscolare spinale, siano esse pazienti e loro familiari, medici, professionisti dell'area sanitaria o studenti. L'informazione presente nel sito serve a migliorare, e non a sostituire, il rapporto medico-paziente.
Rispetto della privacy: le informazioni personali dei visitatori di questo sito, compresa la loro identità, rimangono riservate, nel rispetto delle leggi in vigore in materia di riservatezza. Questi dati non saranno in nessun caso trasmessi a terzi, se non richiesto espressamente dalla legge. Il nostro sito non raccoglie i cookie.
Viene utilizzato Google Analytics per analizzare l'audience del sito e migliorarne i contenuti. Nessuna informazione personale viene raccolta tramite Google Analytics. Per ulteriori informazioni sulla riservatezza di Google Analytics, visitare la seguente pagina.
Fonti di finanziamento e conflitti di interesse: questo sito è finanziato esclusivamente dalle Associazioni di Pazienti più sopra elencate e denominate "Partner". Tali fonti non influenzano in alcun modo i contenuti editoriali del sito nè producono conflitti di interesse.

Nota sul direttore editoriale
Nota sulle fonti

ULTIMO AGGIORNAMENTO: 12 agosto 2017

Questo sito non contiene alcuna forma di pubblicità!

ATTENZIONE Le informazioni mediche presenti nel sito hanno carattere puramente orientativo ed informativo e non possono sostituire in nessun caso la consulenza medica. Tutte le informazioni fornite sono scritte unicamente da professionisti dell'area medico-scientifica, a meno che un'esplicita dichiarazione non precisi diversamente. Tutti i dati personali sono trattati nel rispetto della privacy.

Questo sito è dedicato alla memoria di Federico Milcovich e di tutte le persone scomparse prematuramente a causa dell'atrofia muscolare spinale e le altre malattie neuromuscolari.
Famiglie SMA - Genitori per la Ricerca sull'Atrofia Muscolare Spinale
Newsletter

Riceverai all'indirizzo che indicherai qui sotto tutte le novità sulla ricerca contro la SMA.





Sondaggi

Perchè sei interessato alla SMA?

» Vai al sondaggio »
1 Voti rimanenti

jVS by www.joomess.de.

Adobe Reader


Se hai bisogno del lettore per il
formato PDF prelevalo da qui:

Adobe reader

Questo sito utilizza i cookie. Continuando a navigare il sito accetti i termini e le condizioni previste per l'utilizzo dei cookie.

> Leggi di più

You have declined cookies. This decision can be reversed.

You have allowed cookies to be placed on your computer. This decision can be reversed.