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Martedì, 14 Febbraio 2017

Avexis annuncia il trial europeo con AVXS-101


europeanflagAvexis ha annunciato che lo studio pilota con AVXS-101 in pazienti SMA 1 previsto in Unione Europea rifletterà un design a singolo gruppo, il cui sviluppo sarà comparato con la storia naturale della malattia, e arruolerà circa 30 pazienti.
Questa decisione si basa sulla ricezione del parere scientifico del gruppo di lavoro per la consulenza scientifica del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA).
Oltre alla valutazione della sicurezza del farmaco, lo studio programmato dovrebbe valutare anche il raggiungimento delle tappe dello sviluppo motorio dei pazienti, in particolare la loro capacità di sedersi senza assistenza, nonché una misura di efficacia costituita dal tempo intercorso dalla nascita ad un "evento", definito come la morte o la richiesta di almeno 16 ore al giorno di supporto ventilatorio per la respirazione per più di due settimane in assenza di una malattia acuta reversibile o di un periodo perioperatorio.

"Il processo di consulenza scientifica è stato molto produttivo, con l'EMA che ha fornito costruttivi orientamenti sul design dello studio pivot, in modo da renderlo più appropriato per la registrazione del prodotto nell'UE", ha detto il dott. James L'Italien, Vicepresidente di Avexis. "Utilizzeremo tutte le vie di comunicazione prioritarie concesseci dal programma PRIority MEdicines e lavorermo in collaborazione con l'EMA per generare dati di alta qualità necessari per supportare la più rapida presentazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio nell'UE".
Il CHMP ha inoltre raccomandato ad Avexis di discutere la possibilità di un'autorizzazione condizionale all'immissione in commercio in un futuro incontro con EMA.
Maggiori dettagli sullo studio clinico saranno resi disponibili al momento del suo inizio, previsto per la seconda metà del 2017. La società prevede di avviare un separato studio clinico pilota con AVXS-101 negli Stati Uniti nella prima metà del 2017, sempre su pazienti SMA 1.

 

(fonte: Avexis)

 

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