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Giovedì, 29 Dicembre 2016

Iniziati i trial Roche


rocheSono ufficialmente partiti due nuovi studi clinici di fase 2 con il farmaco RG7916 (noto anche come RO7034067) sponsorizzato dalla casa farmaceutica Roche. RG7916 è una piccola molecola che stimola il gene di backup SMN2 a produrre maggiore proteina SMN, deficitaria nei pazienti SMA.
Un trial di fase 1 con RG7916, per valutarne la sicurezza, era stato avviato in volontari sani all'inizio del 2016, con buoni risultati. RG7916 è biodisponibile oralmente, che significa che può essere assunto per bocca.

Le due nuove sperimentazioni, denominate Firefish e Sunfish, sono state progettate per testare la sicurezza, la tollerabilità e le proprietà del farmaco. Su piccola scala sarà anche valutata l'efficacia di RG7916.
Entrambi gli studi sono stati divisi in due parti. Nel corso di un periodo iniziale di pochi mesi, una prima parte mirerà a determinare una dose tollerabile e sicura di RG7916, che poi sarà impiegata nella seconda parte dei test per ulteriori 24 mesi. Il trial Firefish sarà condotto su neonati con SMA di tipo 1 (1-7 mesi di età e due copie di SMN2) ed è open-label, che significa che non c'è nessun gruppo placebo e che tutti i pazienti assumeranno il farmaco. Il trial Sunfish sarà invece condotto su bambini, giovani e adulti tra 2 e 25 anni con SMA di tipo 2 e 3. Sunfish è una sperimentazione randomizzata, placebo-controllata e in doppio cieco, che significa che i pazienti saranno assegnati casualmente al gruppo placebo o a quello di trattamento, senza che né medici né pazienti ne siano a conoscenza.
Le due sperimentazioni coinvolgeranno centri clinici di tutto il mondo, Italia compresa. Qui saranno interessati siti di Milano, Genova, Roma e Messina. Al momento il reclutamento è iniziato a Milano e a Roma, al Policlinico Gemelli, nell’ambito di Sunfish. Questo centro italiano ha avuto l’onore di essere il primo ad iniziare i test a livello mondiale, a riprova dell’eccellenza internazionale dei nostri medici e strutture.
Il trial Moonfish precedentemente iniziato con la molecola RG7800 rimane in standby a causa di problemi di sicurezza. I pazienti arruolati in questa sperimentazione si sposteranno in un separato studio open-label chiamato Jewelfish, dove riceveranno il nuovo farmaco.
Questo programma terapeutico era stato inizialmente sviluppato nel 2006 da PTC Therapeutics, in collaborazione con SMA Foundation, per accelerare lo sviluppo di un trattamento per la SMA. Nel novembre del 2011, Roche ha ottenuto una licenza esclusiva mondiale per il programma di splicing alternativo SMN2. Lo sviluppo di questi composti viene eseguito da Roche con la supervisione di un comitato direttivo congiunto con membri provenienti da PTC, Roche e SMA Foundation.

 

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