La ricerca contro la SMA
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Domenica, 07 Agosto 2016

Verso l’approvazione di nusinersen!


biogenBiogen e Ionis Pharmaceuticals hanno diramato un comunicato ufficiale alla Comunità SMA sulla decisione di presentare alla FDA la richiesta di approvazione del farmaco nusinersen.
"Cari Membri della Comunità SMA, oggi è un giorno importante nella nostra ricerca collettiva di un trattamento significativo per l'atrofia muscolare spinale (SMA). Siamo lieti di condividere la notizia entusiasmante che un’analisi intermedia dei dati dello studio Endear nei bambini con l'atrofia muscolare spinale ha evidenziato risultati positivi. Di conseguenza sono in corso gli adempimenti per trasferire tutti i partecipanti allo studio Endear in un nuovo studio di estensione in aperto con somministrazione a tutti di nusinersen e chiusura dello studio Endear.

Abbiamo in programma di presentare richieste di autorizzazione a livello globale nei prossimi mesi. Questo passaggio ci avvicina al nostro obiettivo finale di rendere nusinersen disponibile a tutti il più rapidamente possibile quale terapia approvata.
Non saremmo qui senza il sostegno delle famiglie che partecipano ai nostri studi clinici, dei medici che offrono assistenza eccezionale a queste famiglie, e di tutta la comunità SMA, che ci ispirano a fare del nostro meglio ogni giorno. Grazie per i vostri contributi che ci hanno portato a questo momento significativo.
Guardando al futuro, vogliamo condividere un’ulteriore prospettiva su dove siamo oggi e dove stiamo andando nei prossimi mesi:
• Sulla base della gravità della malattia e della necessità urgente di una terapia, abbiamo progettato il protocollo Endear con l’inclusione di un'opzione per un'analisi intermedia dei dati prima della conclusione formale del trial.
• Abbiamo condotto un’analisi scientifica dettagliata utilizzando tutti i dati disponibili per identificare il primo punto dello studio dove condurre l'analisi ad interim, per fornire agli enti regolatori dati ben controllati necessari per valutare la sicurezza e l'efficacia di nusinersen.
• In seguito ai risultati positivi delle analisi ad interim nella popolazione SMA di tipo I, tutti i partecipanti agli studi Endear ed Embrace potranno ricevere nusinersen passando agli studi di estensione.
• Biogen sta lavorando per aprire un programma di accesso allargato (EAP) in autunno per rendere nusinersen disponibile ai pazienti eligibili con SMA di tipo 1 in base alle necessità mediche insoddisfatte e ai positivi risultati intermedi di Endear.
Nei prossimi mesi lavoreremo per presentare le nostre richieste di autorizzazione alla commercializzazione alle autorità di regolamentazione degli Stati Uniti ed Unione Europea, degli altri paesi a seguire. Tali richieste comprenderanno l'analisi ad interim di Endear e tutti gli altri dati clinici e preclinici attualmente disponibili. Stiamo continuando ad esplorare le opzioni di rapida revisione con le agenzie di regolamentazione, ma non abbiamo scadenze specifiche per la revisione e la potenziale approvazione. La tempistica varia da paese a paese; in generale negli Stati Uniti è di 10 mesi mentre nell’Unione Europea è in media di 13-15 mesi. Questo lasso di tempo può variare notevolmente e può avere un impatto sui tempi di disponibilità del prodotto. Continueremo i nostri studi supplementari del programma nusinersen, tra cui Cherish (SMA di tipo 2), Nurture (neonati pre-sintomatici), e gli studi di fase 2 in aperto (CS3a e CS12), al fine di continuare a raccogliere i dati per dimostrare la sicurezza e l'efficacia di nusinersen in queste popolazioni.
Alla luce di queste scadenze, Biogen sta lavorando per aprire un programma esteso di accesso al farmaco (EAP) nell'autunno del 2016, che fornirà la possibilità ai pazienti con SMA di tipo 1 di assumere il farmaco prima della sua possibile approvazione.
• I siti di sperimentazione clinica, a causa della loro esperienza nella somministrazione di nusinersen, possono partecipare all’EAP nei paesi in cui sono consentiti in base alle leggi e ai regolamenti locali, e nei centri dove esiste la possibilità di una disponibilità a lungo termine di nusinersen.
• Una volta che l’EAP sarà aperto, con le richieste approvazioni concesse, i singoli siti partecipanti potranno iniziare l’arruolamento dei pazienti dopo che i partecipanti allo studio Endear siano passati allo studio di estensione in aperto.
• I criteri di ammissibilità e ulteriori dettagli sul EAP verranno pubblicati su clinicaltrials.gov nelle prossime settimane. Questo sito sarà il posto migliore per voi e il vostro medico per ottenere le maggiori informazioni aggiornate sul programma.
Capiamo che questo EAP non soddisferà le esigenze di tutta la comunità SMA. Abbiamo intenzione di aprire in futuro un EAP nella popolazione SMA di tipo 2, se e quando avremo raccolto dati ben controllati abbastanza positivi da permettere di valutare la sicurezza e l'efficacia di nusinersen in questa popolazione e saremo in grado di chiudere lo studio Cherish. Stiamo lavorando per completare il nostro studio Cherish il più rapidamente possibile e continuiamo ad esplorare tutte le opportunità per accorciare i tempi di revisione e potenziale approvazione.
Il nostro rispetto e ammirazione per gli sforzi instancabili della comunità SMA per far progredire la ricerca e lo sviluppo di un trattamento approvato crescono ogni giorno. Abbiamo ancora del lavoro da fare, ma questo traguardo ci sprona per i prossimi passi in questo sforzo. Continueremo a condividere con la comunità informazioni e aggiornamenti del programma e vorremmo esprimere il nostro apprezzamento più profondo a tutti i soggetti coinvolti in questo importante cammino.

Biogen e Ionis Pharmaceuticals"

 

(fonte: CureSMA)

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ULTIMO AGGIORNAMENTO: 30 settembre 2017

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