La ricerca contro la SMA

Lunedì 30 Aprile 2012 10:16

Risultati positivi dalle sperimentazioni cliniche di RG3039 e ISIS-SMNRx

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Repligen Corporation ha annunciato i risultati positivi dello studio clinico di fase 1 per valutare il profilo farmacocinetico e la sicurezza di RG3039, il candidato farmaco per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. La sperimentazione di fase 1 consisteva in uno studio in cieco, a dose singola ascendente di RG3039 somministrato a 32 volontari sani.
I risultati dello studio dimostrano che RG3039 è stato ben tollerato a tutte le dosi somministrate, senza eventi avversi gravi riportati. I dati mostrano anche l’evidenza di una risposta correlata alla dose del farmaco, conseguente ad un 90% di inibizione dell'enzima bersaglio.
Questi risultati potranno aiutare a stabilire adeguati regimi di dosaggio del farmaco per gli studi futuri, compresi gli studi di efficacia su pazienti SMA.

"I risultati di sicurezza e di farmacocinetica del nostro studio di fase 1 per RG3039 sono incoraggianti, non vediamo l'ora di iniziare i prossimi passi per questo candidato farmaco secondo le direttive della Food and Drug Administration", ha detto Walter Herlihy, Presidente e Amministratore Delegato di Repligen. "L'agenzia ha precedentemente concesso la designazione di farmaco orfano a RG3039, in riconoscimento delle necessità mediche insoddisfatte che esistono per i pazienti affetti da SMA e l'urgenza di promuovere un trattamento per questa malattia devastante".
RG3039 è il primo candidato farmaco studiato per correggere il deficit di base genetica della SMA e dunque gli squilibri biochimici causati dalla diminuzione dei livelli di proteina sopravvivenza del motoneurone (SMN). Questa proteina chiave è necessaria per la normale funzione neuromuscolare, ma non è sufficientemente prodotta nei pazienti SMA. RG3039 è un inibitore biodisponibile per via orale di un enzima di elaborazione dell’RNA chiamato DcpS. RG3039 ha dimostrato di aumentare la produzione della proteina SMN in cellule derivate da pazienti. Inoltre ha dimostrato di migliorare la patologia del motoneurone, la mobilità e la durata della vita in modelli animali SMA.
I risultati di questo studio di fase 1 di RG3039 sono stati presentati al 64-esimo Meeting annuale della American Academy of Neurology (AAN), tenutosi dal 21 al 28 aprile 2012 presso il New Orleans Ernest Morial Convention Center. Oltre ai risultati dello studio clinico, la presentazione ha esposto anche i risultati di studi precedenti condotti sul modello murino con RG3039 presso la Johns Hopkins University e nel laboratorio del dott. Chien Ping-Ko alla University of Southern California. In questi studi preclinici, che hanno fornito la prova di principio per lo svolgimento degli studi clinici umani, la somministrazione di RG3039 ha determinato un significativo miglioramento della sopravvivenza e dell’attività motoria nei topi SMA gravi. Gli effetti sono stati associati all'aumento dei livelli di trascrizione SMN2 e ad una migliore morfologia e fisiologia della giunzione neuromuscolare. A livelli terapeutici di RG3039 nei topi, l’enzima bersaglio DcpS è stato inibito in misura superiore al 90%. Un parallelismo dunque con i risultati dello studio di fase 1 umano, che ha raggiunto oltre il 90% di inibizione DcpS in cellule del sangue periferico per 48 ore con una singola dose di RG3039 e in assenza di tossicità.
Buone notizie anche dallo studio clinico con il farmaco ISIS-SMNRx, in particolare dal centro clinico di New York, la Columbia University. Sebbene non vi siano notizie ufficiali, sembra che lo studio proceda nel migliore dei modi: non sono state osservate reazioni avverse al farmaco, somministrato per via intratecale ai bambini SMA. Il medicinale viene testato a diversi dosaggi: 1, 3, 5 e 9 mg, con successivo periodo di osservazione e prelievo di liquido spinale per i controlli di farmacocinetica. Lo studio durerà 4 mesi e la seconda fase potrebbe forse cominciare già nel mese di settembre, partendo dal dosaggio ideale messo a punto in questa prima fase. Oltre all’assenza di effetti collaterali di rilievo, sono stati osservati dei miglioramenti in tutti i piccoli pazienti sottoposti alla terapia, più o meno marcati a seconda del dosaggio e della vicinanza dall’iniezione spinale.


(fonti: Repligen, CU)

 
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